2021年8月6日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)靜脈輸入Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt)用于治療1歲及以上的遲發(fā)性龐貝病患者。

龐貝病患者體內(nèi)酶缺乏，使得一種稱為糖原的復(fù)合糖積累，從而導(dǎo)致骨骼肌和心肌無力，誘發(fā)呼吸或心力衰竭而過早死亡。此次批準(zhǔn)為龐貝病患者帶來了另一種酶替代療法，用于治療這種罕見疾病。Nexviazyme是一種幫助減少糖原積累的藥物。有效性試驗(yàn)共有100名受試者，隨機(jī)分為兩組，分別用Nexviazyme和另一種FDA批準(zhǔn)的酶替代療法治療。試驗(yàn)結(jié)果證實(shí)Nexviazyme可改善肺功能，與其他治療效果相似。

Nexviazyme常見副作用包括頭痛、疲勞、腹瀉、惡心、關(guān)節(jié)痛、頭暈、肌肉痛等。嚴(yán)重副作用有過敏反應(yīng)以及輸液相關(guān)反應(yīng)，包括呼吸窘迫、寒戰(zhàn)和體溫升高。

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